単一の希少病における世界の罹患率は0.065%～0.1%と低いものの、7,000種類以上にも及ぶ疾患の総患者数は3億人を突破し、「希少疾患ながらも稀ではない」という特異な現象を呈しています。中国における現存の希少疾患患者数は約2,000万人に達し、年間10%を超える増加率で拡大を続けています。

CNS希少疾患

「天使症候群」：主な表現は知的障害、言語・運動障害、頻繁的な笑い・興奮行動、小頭症、てんかん発作等

「ミトコンドリア脳筋症」：筋力低下、てんかん発作、視覚・聴覚障害、その他の神経学的症状

「自己免疫性脳炎」：主な表現は精神・行動異常（不安、幻覚）、認知障害、てんかん発作、記憶力低下等

「DRAVET症候群」：希少てんかん症候群は通常乳児期に発症

「レット症候群」：女児の神経発達障害に影響を与え、言語機能障害、手部機能喪失、強迫的な動作、バランスの問題と行動異常として表現される

「ハンチントン病」：非自主的なダンスのような動作、筋肉の硬直、認知機能の低下、うつ病や怒りっぽい精神症状等

近年、世界的に希少病への関心が顕著に高まっており、特に中枢神経系（CNS）分野では、多発性硬化症（MS）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）等の神経系希少病の数種類の新薬が承認され、CNS希少病領域の持続的な発展を推進しました。

CNS新薬開発は、巨大な未充足の臨床ニーズが存在するにもかかわらず、開発プロセスにおいてハイリスク、長周期、高投入などの課題に直面している。

AIの応用は潜在的な解決策と見なされていますが、既存の課題を克服するためにAIをいかに効果的に活用するかは、CNS新薬開発において未だ解決が急がれる課題です。

CNS創薬の行き詰まりを打開する

CNS領域の臨床試験では、特にデータ収集・解析と医薬品供給管理の面で多くの課題に直面しています。CNS疾患は病態メカニズムが複雑でバイオマーカーが不足しているため、臨床試験では主観的なスケール評価に依存せざるを得ず、データの標準化と完全性に困難が生じています。

医薬品供給管理において、CNS類医薬品はその固有の理化学的特性から、一定の低温環境や厳格な遮光保存など、保管条件に対する極めて厳しい要求が存在します。更に、治験の進行と結果に悪影響を及ぼさないよう、医薬品供給の安定性と継続性を確保することが不可欠です。

インテリジェント強化、AI駆動型超先進テクノロジー

CNS疾患の患者には認知障害やその他の行動問題が存在することが多く、従来の紙のアンケートは記憶力と理解力の影響を受けやすく、データの不一致や欠落を招く。AI技術を活用したeCOAでは、研究データをリアルタイムで収集できるだけでなく、データ処理と分析を自動化可能です。さらに、インテリジェントアルゴリズムが潜在的なリスクや異常を識別し、人的ミスやデータ漏れを最小限に抑えることができます。「ACCMED-eCOA、AI駆動型超先進テクノロジー」は、治療領域の汎用基準を満たしつつ、特定研究の個別ニーズに適合、AI支援による動的テストで検証期間を短縮、グローバル試験と多言語環境において、AIが文化や文脈の差異をインテリジェントに最適化します。

シームレス連携、圧倒的パフォーマンス

CNS疾患の複雑性により、研究者はデータ解析や傾向識別において課題に直面し、研究を導く有益な情報を抽出することが困難となっています。従来のデータ処理手法では、多次元データの動的変化に効果的に対応できず、研究判断に影響を及ぼしています。

ACCMEDはインタフェースとデータフォーマットを標準化し、IRT、EDC、eCOA多システムのシームレスな統合を実現し、データの統一管理と自動フローを実現する。リアルタイムで動的変化、多次元データ統合、深掘り傾向分析を把握、研究する。重要な指標と潜在的なリスクをインテリジェントに識別し、負の研究決定を回避するには、服従せざるを得ないほど強い！